Marco Ruella, il medico italiano che studia per sconfiggere mielomi e linfomi
Marco Ruella è un medico italiano negli USA che lavora a una cura innovativa per le malattie del sangue e con la sua startup porta le sue scoperte ai pazienti
Marco Ruella non ha scelto gli USA a caso: la sua intenzione era lavorare con il pioniere della terapia CAR-T, il professor Carl June, uno scienziato straordinario, in aria di Nobel proprio per questo suo lavoro sulla CAR-T Therapy. Si tratta di una terapia che utilizza cellule modificate per distruggere i tumori. La rivista Science l’ha definita una terapia rivoluzionaria.
Cosa sono le cellule CAR-T
Le cellule CAR-T sono un “farmaco vivente”, che offre una possibilità di cura a pazienti affetti da patologie oncoematologiche (leucemia, linfoma, mieloma) che sono andati incontro a ricaduta dopo una o più terapie convenzionali.
La terapia CAR-T
La terapia con le cellule CAR-T si basa sul concetto rivoluzionario di combattere i tumori come se fossero un’infezione, vale a dire ‘armando’ il sistema immunitario del paziente in modo tale che sia in grado di riconoscere le cellule tumorali e provocarne la morte. Sulla superficie delle cellule tumorali sono presenti degli antigeni, ossia frammenti di proteine del tumore, che non sono presenti sulle cellule sane e per questo le rendono riconoscibili. Il riconoscimento dell’antigene modificato da parte dei linfociti de sistema immunitario avviene attraverso un recettore specifico presente sulla superficie del linfocita stesso, che si adatta perfettamente all’antigene, proprio come una chiave si adatta alla sua serratura.
Quando le cellule CAR-T vengono prodotte in laboratorio, il recettore del linfocita viene modificato in modo tale da riconoscere gli antigeni presenti sulle cellule tumorali e trasmettere al linfocita un segnale di attivazione per eliminarli. Per questa sua duplice funzione il nuovo recettore è detto chimerico.
La CAR-T Therapy consiste nel prelevare i linfociti T – una sottospecie dei globuli bianchi – del paziente, una sottospecie di globuli bianchi, coltivarli in laboratorio e modificarli affinché esprimano quella proteina chiamata CAR (che sta proprio per Chimeric Antigen Receptor, il recettore chimerico). Questo recettore risveglia il sistema immunitario, permettendogli di riconoscere e combattere il tumore.
I limiti della terapia CAR-T
La CAR-T ha mostrato il maggior potenziale di risultati curativi di qualsiasi terapia antitumorale nella storia, ma permangono dei limiti. La terapia funziona molto bene per linfomi a grandi cellule B, mieloma multiplo e leucemia a cellule B, ma solo un terzo dei pazienti risponde in modo positivo a lungo termine e molti tumori sviluppano meccanismi per sfuggire al sistema immunitario. Ruella è partito da qui. Da questi problemi, per cercare le soluzioni. E ha concentrato tutti i suoi sforzi per cercare di capire perché due terzi delle persone non rispondono a questa terapia e come renderla più efficace.
La ricerca di Marco Ruella
Marco Ruella sente parlare per la prima volta di CAR-T Therapy ad un congresso medico a New York nel 2011 e ne rimane affascinato. Scopre che il pioniere è il professor Carl June e capisce di voler lavorare con lui. Parecchia determinazione dopo, ottiene – di concerto con la sua università italiana – una posizione da ricercatore nel suo laboratorio alla University of Pennsylvania,, proprio nel momento migliore, quello in cui si cominciavano a vedere i primi incredibili risultati di queste terapie.
“Siamo partiti da qui con l’obiettivo di migliorare l’efficacia di queste terapie. Abbiamo usato l’ingegneria genetica e scoperto che, se rimuoviamo una proteina, chiamata CD5, dai linfociti CAR-T, queste cellule immunitarie diventano super potenti e ammazzano completamente il tumore, lavorando molto meglio dei CART-T che conservano la CD5 ” ha dichiarato in una recente intervista a Repubblica.
Nella foto, Marco Ruella – terzo da destra in prima fila – con il team che coordina.
Dal laboratorio alla clinica, ai pazienti, il salto è stato quasi obbligato. Il salto dalla ricerca alla cura è avvenuto per Marco Ruella attraverso la creazione di una startup dal nome curioso, dove le due T maiuscole stanno per CAR-T e per T-cell lymphoma. Un nome che è un riassunto di tanti anni dl lavoro ma anche una speranza: quella della vittoria sul cancro.
ViTToria ha già raccolto oltre 40 milioni di capitali, è stata autorizzata dalla FDA – Food & Drug Administration americana e nelle prossime settimane tratterà il suo primo paziente.
È la prima volta che si fa un esperimento del genere al mondo. Sarà tentato su un linfoma di tipo T, una malattia rara, per cui al momento non ci sono terapie efficaci.
fonti: Corriere I Repubblica I La Stampa
immagine di copertina:
autrice: Barbara Marcotulli
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